لینک پرداخت و دانلود *پایین مطلب*
فرمت فایل:Word (قابل ویرایش و آماده پرینت)
تعداد اسلاید :30
چکیده
پس از کشف اولین بیماری مرتبط با اختلال در ژنوم میتوکندری در اواخر سال های 1980 تاکنون، شمـــــــار بیماری های مرتبط با نقص در ژنوم میتوکندریایی رو به افزایش است. با وجود پیشرفت های بی شمار در فهم اختلالات میتوکندریایی چه در سطح ژنتیکی و چه در سطح بیوشیمایی، هنوز درمان رضایت بخشی برای اکثر این بیماران وجود ندارد. بخش عمده ای از این مسئله به این دلیل می باشد که اکثریت این بیماران دارای نقص در زنجیره تنفسی می باشند که مسئول تولید انرژی می باشد و تاکنون هیچ راه فرعی برای رساندن انرژی به این افراد ازطریق مصنوعی شناخته نشده، درنتیجه اکثر توجه ها به سوی ژن درمانی این بیماری ها معطوف بوده است. در حال حاضر، سه راهکار برای ژن درمانی بیماری های میتوکندریایی وجود دارد: مهار تکثیر ژنوم معیوب با استفاده از فناورری آنتی سنس، معرفی ژن سالم به میتوکندری و معرفی ژن سالم به هسته با هدف انتقال محصول پروتئینی ژن سالم به میتوکندری. هر گونه موفقیتی در ژن درمانی میتوکندری بستگی به دردست بودن ناقالین مناسب اختصاصی برای میتوکندری می باشد. در مقاله مروری حاضر با استفاده از منابع جدید و معتبر فراوان به معرفی روش های جدید ژن درمانی و سیستمهای موجود برای رها شدن اختصاصی ژن به میتوکندری پرداخته شده است.
ناقلین اختصاصی میتوکندری باید دارای دو ویژگی باشند: باید ژن موردنظر را به طور اختصاصی درمیتوکندری رها کنند وازطرفی نباید آن را درطول آندوسیتوز رها سازند. مدت های طولانی است که می دانیم ترکیبات آمفی فیل دارای مرکز باردار کاتیونی چون ردامین 123و دکوالینیوم دارای تجمع داخل میتوکندریایی می باشند. این ترکیبات دارای چربی دوستی کافی همراه با مرکز باردار مثبت هستند. خاصیتی که موجب کاهش تغییرات انرژی آزاد به هنگام انتقال از محیط آبی به محیط هیدروفوب می شود و به هنگام عبور از غشاء میتوکندری به منظور تجمع در میتوکندری مورد نیاز می باشد. اخیرا ناقلی معرفی شده است که از دکوالینیوم ساخته شده و به همین نام نیز نامیده می شود. مطالعات نشان داده است که این ناقل به ژن موردنظر متصل شده و آن را از حمله نوکلئازها محافظت می کند. با توجه به ویژگی ذاتی این ماده برای تجمع در میتوکندری به نظـــــر می رسد که این ناقل می تواند به منظور رهاسازی اختصاصی ژن ها در میتوکندری استفاده شود
پاورپوینت بیماری میتوکندریایی